세포치료제(Cell Therapy), 유전자치료제(Gene Therapy)는 재조합 단백질(1세대), 항체(2세대) 제품군을 이을 차세대 바이오 의약품으로 일찍부터 주목받아 왔다. 세포치료제는 살아있는 세포를 치료에 이용하는 것이다. 1990~2000년대에 허가받은 세포치료제는 주로 피부세포나 연골세포를 이용한 피부재생·연골결손 치료제였으나, 최근에는 암, 퇴행성 질환을 타깃으로 하는 줄기세포 및 면역세포에 대한 연구가 활발해지면서 이들이 개발의 중심에 자리잡고 있다.

세포치료나 유전자치료의 경우 기존의 치료제보다 근본적인 치료가 가능하므로 암뿐만 아니라 신경퇴행성 질환, 유전병 등 난치성 질환의 치료를 가능하게 할 기술로 기대되어 왔다. 그러나 그 동안 세포치료제나 유전자치료제는 연구개발과 상업화에 많은 어려움을 겪어 왔다. 체내에서의 효과 발현 미흡, 생명윤리와 관련된 이슈 등이 주된 원인이었다. 그러나 최근 들어 세포 배양·조작 기술, 유전자 분석·조작 기술 등의 발전으로 기술적 문제들이 조금씩 해결되고 있다. 몇몇 세포치료제·유전자치료제 제품들이 미국과 유럽 등지에서 허가되면서 제도적인 면 또한 정비되는 모습을 보이고 있다. 이러한 분위기에서 관련 기업들의 관심도 늘어나고 있어 앞으로 세포치료제나 유전자치료제의 허가 사례는 점차 증가할 것으로 기대되고 있다.

2016년 말 기준, 줄기세포치료제 임상 연구는 전세계적으로 314건, 면역세포치료제(CAR-T) 임상 연구는 220건이 등록되어 있다. 줄기세포치료제의 전세계 허가 현황을 살펴보면 파미셀, 메디포스트 등 국내 기업의 제품들이 다수 포진해 있다. 미주나 유럽에서 승인된 줄기세포치료제는 아직 그 수가 많지 않다. 면역세포치료제의 경우 2017년 노바티스와 카이트 제약의 제품들이 연이어 미국 FDA의 승인을 받으며 시장을 선점해 나가는 모습이다.

세포치료제 시장이 본격적으로 성장해 나가기 위해서는 기술 및 상업화 측면에서 해결해야 할 몇 가지 이슈가 있다. 먼저 현재까지 허가된 줄기세포치료제의 경우 직접적이기보다는 간접적 효능에 의존한다는 점이 문제로 지적되어 왔다. 임상 적용을 확대하기 위해서는 작용 기전을 좀더 명확히 하는 것이 필수적이다. 최근 진행되고 있는 유전자 조작 줄기세포치료제 개발 시도가 하나의 해결 방안이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다. 면역세포치료제의 대표격인 CAR-T 치료제의 경우, 심각한 부작용을 일으킬 수 있고, 대상 적응증이 혈액암에 한정되어 있다는 점도 문제로 지적된다. 부작용을 줄이는 동시에 환자 수가 많은 고형암을 대상으로 한 치료 성과를 얻는 것이 시장 확대를 위한 관건이 될 것으로 보인다.

세포치료제와 관련한 가장 현실적인 이슈 중 하나는 의약품의 가격이다. 이를 해결하기 위해서는 치료 과정을 단순화시킬 수 있는, 연구-생산-시술이 한 곳에서 가능한 원스톱 서비스 모델 등이 요구되고 있다. 근본적인 문제 해결을 위해서는 환자의 세포가 아닌 타인의 세포를 이용한 치료제 개발이 현실화되어야 할 것으로 보인다. 또한 비용 부담을 덜기 위한 다양한 지불 프로그램 개발도 기업과 보험자가 함께 고민해 나가야 하는 중요한 과제다.

세포치료제는 기존 의약품과 비교해 가장 ‘개인 맞춤형’에 근접한 치료제라는 점에서 매우 혁신적인 제품이라고 할 수 있다. 물론 세포치료제 시장을 둘러싼 이슈들은 복잡하고 대부분 단기간 내 해결이 쉽지 않기 때문에, 세포치료제 제품들이 항체 의약품과 같은 상업적 성과를 이루어 내기 위해서는 상대적으로 더 오랜 시간이 필요할 것으로 보인다. 그러나 세포치료제는 현재의 기술 장벽들이 해결되고 난 이후에는 급격히 성장할 수 있는 분야이며 그 파급력도 매우 클 것으로 기대된다.

세포치료제 분야는 신약개발을 목표로 하는 제약바이오 기업들의 새로운 성장 돌파구로서 의미가 클 것으로 보인다. 현재 글로벌 차원에서 절대적 경쟁 우위에 있는 기업들이 극히 소수라는 점을 볼 때, 후발 기업들도 충분히 진입할 만한 분야이다. 그러나 병원 시술 과정이 중심이 되는 세포치료제는 기존 의약품과는 분명히 다른 사업 모델을 요구하고 있다. 개발을 염두에 둔 기업들은 이러한 점을 명확히 인지하고 대비할 필요가 있다. 선도 기업들의 사례를 보면 연구개발에서 판매마케팅에 이르는 모든 단계에서 관련된 연구기관·기업·병원 등과의 협력을 적극적으로 추진하고 있다. 세포치료제 시장에서 성공하기 위해서는 의사·병원뿐 아니라 기반기술을 보유한 연구기관, 재료·기기 등 연구개발 인프라에 해당하는 주체 등과의 협력이 매우 중요한 과제가 될 것이다.

< 목 차 >
1. 바이오 의약품 시장의 변화
2. 세포치료제의 개념 및 개발 현황
3. 참여 기업 현황
4. 해결해야 할 이슈들
5. 전망 및 시사점